Hospital da Criança de Brasília pioneiro no SUS com tratamento de ponta para AME
Unidade do DF é a primeira da rede pública brasileira a oferecer terapia gênica com Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo. Primeira paciente, diagnosticada precocemente, recebeu a dose e foi visitada pela governadora em exercício.
O Hospital da Criança de Brasília José Alencar (HCB), custeado com um investimento anual de R$ 384 milhões pelo GDF, escreveu um novo capítulo na saúde pública do Brasil. A unidade se tornou a primeira da rede pública a iniciar o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) em crianças de até 6 meses com o inovador e дорогостоящий medicamento Zolgensma. O Distrito Federal sai na frente, oferecendo esperança e qualidade de vida para pacientes com essa doença rara e progressiva.
A primeira criança a receber a terapia gênica gratuitamente no país foi uma menina de apenas quatro meses, diagnosticada com AME pelo teste do pezinho da rede pública com apenas 13 dias de vida. A medicação foi administrada na quarta-feira (14). Nesta quinta-feira (15), após receber alta, a pequena paciente recebeu a visita da governadora em exercício do DF, Celina Leão, acompanhada do ministro da Saúde, Alexandre Padilha, do secretário de Saúde do DF, Juracy Cavalcante, e da diretora-executiva do HCB, Valdenize Tiziani.
“Primeiro queremos ressaltar que o DF é a [unidade da Federação] que faz a maior triagem neonatal, inclusive é uma legislação minha de quando eu ainda era deputada distrital. Hoje o atendimento de doenças raras é uma política pública consolidada aqui no DF. Nós ficamos muito felizes pelo Ministério da Saúde ter escolhido aplicar a primeira dose a uma criança aqui do Distrito Federal, que está sendo acompanhada pela nossa rede, pelo Hospital da Criança, que também é parceiro da nossa Secretaria de Saúde. A gente espera que essa seja apenas a primeira criança a receber [a medicação]”, comemorou a governadora em exercício. Atualmente, o HCB acompanha 60 crianças diagnosticadas com AME, e três delas já têm pedido para iniciar o tratamento.
Celina Leão também ressaltou o avanço que a iniciativa representa: “A aplicação do Zolgensma no Hospital da Criança de Brasília representa um avanço real e necessário na assistência às doenças raras. O DF dá um passo importante ao iniciar, na rede pública, um tratamento de altíssimo custo e alta complexidade, oferecendo a crianças com AME uma chance concreta de qualidade de vida. É motivo de orgulho ver uma unidade da nossa rede sendo pioneira, com equipes preparadas e estrutura adequada para acolher essas famílias com responsabilidade e cuidado”.
A diretora-executiva do HCB, Valdenize Tiziani, emocionou-se ao falar sobre o impacto da nova política: “É um dia de muita emoção, porque sabemos o quão devastador essa doença é. Hoje mudamos a trajetória e a expectativa de vida dessa criança. Essa é uma política que traz equidade porque todas as crianças poderão ser beneficiadas”.
A mãe da primeira paciente tratada, Milena Brito, de 20 anos, não conteve as lágrimas ao lembrar a luta e vislumbrar o futuro da filha: “É emocionante demais, porque a gente nunca perde a esperança. Recorremos por muito tempo na Justiça, mas agora recebemos de graça. Vou poder ver a minha filha andar, me chamar de mãe. Com isso, vou poder viver a maternidade de forma normal. Tenho apenas 20 anos. É a minha primeira filha. Foi muito difícil receber o diagnóstico com 13 dias de vida. Mas agora vou poder acompanhar a adolescência. Ela vai poder sair comigo, ser minha melhor amiga”.
Tratamento Inovador Contra a AME
O Zolgensma, medicamento destinado ao tratamento da AME tipo 1, possui um custo estimado entre R$ 7 milhões e R$ 10 milhões por dose. Sua ação inovadora consiste em substituir a função do gene SMN1, ausente ou defeituoso em pacientes com AME, por uma cópia funcional. Essa cópia restaura a produção da proteína SMN, essencial para a sobrevivência dos neurônios motores e o funcionamento adequado dos músculos. A AME é uma doença genética rara e progressiva que afeta esses neurônios, levando à perda gradual de força muscular e atrofia.
A disponibilização do medicamento pelo Ministério da Saúde foi viabilizada por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco com a empresa fabricante. Nesse acordo, o pagamento está condicionado aos resultados da terapia no paciente, com parcelas sendo quitadas ao longo de 48 meses, mediante avaliação da evolução clínica.
O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou a importância do momento: “Quero dizer da emoção de estar aqui acompanhando um momento histórico para o SUS e para a saúde global. O Brasil está entre os seis únicos países do mundo que ofertam essa medicação extremamente inovadora e cara para as famílias”. Segundo o ministro, o tratamento também foi iniciado em Recife e será expandido para 16 estados brasileiros, com a expectativa de incluir até 140 casos em dois anos.
A neurologista do Hospital da Criança, Janaína Monteiro Chaves, explicou que a primeira paciente a receber o Zolgensma já era acompanhada por uma equipe multidisciplinar do HCB desde os primeiros dias de vida, o que contribuiu para o diagnóstico precoce e o início oportuno do tratamento. A médica informou que a criança respondeu bem à infusão e terá acompanhamento contínuo para monitorar sua evolução.
HCB: Referência em Saúde Infantil no DF
Inaugurado em 2011, o Hospital da Criança de Brasília José Alencar é referência em saúde terciária no Distrito Federal, atendendo crianças e adolescentes com doenças de média e alta complexidade pelo SUS. Desde sua fundação, realizou mais de 8,182 milhões de atendimentos, incluindo milhões de exames laboratoriais, consultas e diárias, demonstrando seu papel crucial na saúde infantil da região.
